Governo federal deve gastar cerca de R$ 1 bilhão com o remédio mais caro do mundo

O Ministério da Saúde prevê gastar R$ 959 milhões na compra do remédio Zolgensma, considerado o mais caro do mundo. O medicamento é utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). O governo federal estima que 137 pacientes receberão o tratamento em dois anos.

De acordo com dados do governo federal, a AME é uma doença que atinge uma a cada 100 mil pessoas no Brasil, o que equivale a cerca de 2 mil pessoas. Ela é uma doença rara e degenerativa, que é transmitida de pais para filhos e não tem cura.

O governo federal pretende comprar doses do medicamento sob demanda exclusivamente para crianças com AME tipo 1, que é considerado o mais grave, com até seis meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. O Ministério da Saúde justifica o recorte por causa da eficácia do medicamento e dos riscos da aplicação em outros grupos.

A avaliação clínica dos pacientes será feita em 31 serviços no países, situados em 14 estados: Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

O Zolgensma é uma terapia genética para tratar a AME, especialmente em crianças menores de 2 anos. É considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com o custo podendo chegar a R$ 7 milhões por dose. Ele age reparando o gene defeituoso no DNA do paciente, permitindo que o corpo produza a proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. É a única terapia gênica para a doença no mundo.