Cientistas removem causa celular da Síndrome de Down em laboratório

Cientistas da Universidade de Mie, no Japão, alcançaram um feito sem precedentes: remover a causa da Síndrome de Down em ambiente laboratorial. A pesquisa, detalhada na conceituada revista PNAS, revelou o uso de uma "tesoura molecular" para eliminar o cromossomo excedente.

Embora seja um marco científico de grande importância, os pesquisadores reforçam que a aplicação clínica em seres humanos ainda está longe de se concretizar. A Síndrome de Down é caracterizada pela presença de três cópias do cromossomo 21 em cada célula, em vez das duas habituais.

A equipe japonesa desenvolveu uma ferramenta capaz de reconhecer e remover especificamente a cópia extra, uma técnica denominada edição alelo-específica. Essa abordagem se mostrou mais eficaz e menos danosa às células durante os experimentos.

Os primeiros testes aconteceram em células-tronco cultivadas, e a pesquisa avançou para células da pele de pessoas com a síndrome. As células que tiveram o cromossomo removido mostraram padrões normalizados de funcionamento genético.

Os genes do sistema nervoso ficaram mais ativos, e os relacionados ao metabolismo foram suprimidos. As células tratadas cresceram mais rápido, se duplicaram em menos tempo e não produziram substâncias tóxicas, indicando resultados animadores.

Pesquisadores enfrentaram dificuldades para aplicar a técnica de remoção do cromossomo extra, devido ao risco de cortes acidentais em áreas saudáveis do DNA. Para reduzir esses erros, a equipe está aprimorando as moléculas-guia que direcionam o corte, embora algumas alterações genéticas indesejadas ainda tenham sido observadas.

O grupo japonês enfatiza que o principal objetivo não é erradicar a Síndrome de Down. Eles buscam compreender melhor a condição e mitigar seus efeitos biológicos. Apesar dos avanços, a aplicação clínica ainda está distante, e os testes continuarão em laboratório. A próxima fase envolve monitorar as células modificadas por longos períodos e adaptar a técnica para uso em organismos vivos.